“这款重磅新药即将上市，但售价令人绝望”

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瑞士医药巨头诺华蒂斯开发的基因疗法zolgensma离上市销售只有一步之遥。 根据各机构目前的评估，zolgensma很可能成为美国首个突破百万美元门槛的治疗方法。

这种基因疗法用于治疗脊髓性肌萎缩症。 UBS预计zolgensma的价格将达到200万美元。 医学经济评议研究所( icer )的评估额为31-150万美元。

动辄的心理价格更高。 据路透社报道，诺华首席执行官narasimhan上个月告诉分解师，诺华正在研究zolgensma疗法的价格范围，可能在每位患者150-500万美元之间。

vas narasimhan告诉彭博，计划分期付款5年以减轻患者的初期负担，5年内万一治疗无效或患者死亡，诺基亚将退钱。

据《华尔街日报》(博客、微博)报道，随着越来越多的基因疗法进入市场，数百万美元的价格将无法持续。

基因疗法是用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，修复有缺陷的dna链的治疗方法，主要用于儿童时期的危重病、罕见血液异常和其他危重病的治疗。

据香港经济日报报道，基因疗法的价格能喊到什么程度？ 现在制定标准不容易，没有人知道应该收多少钱。 因为，业界现有的材料无法判断疗效是否真的“辛苦”。

与诺娃即将上市的zolgensma疗法对比的疾病是脊髓性肌萎缩症( sma )。 公开资料显示，sma是一种少见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干的运动神经元缺失为特征，引起严重的进行性肌萎缩和无力。 最终，sma患者失去步行能力，同时难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而可能导致重大的医疗干预和护理援助。 如果不进行治疗，患有最严重疾病的类型的婴儿，大多数没有呼吸干预就活不到2岁。

在美国，每年有400至500个婴儿出生时患有sma，其中约300人是最严重的病例。 诺基亚企业研究开发部门总裁david lennon表示，目前约有9000至10000名美国人患有该病。

最初的研究表明，在接受治疗的6个半月内，19名5岁以下患者中有3名能够独立站立，其中2名最终能够行走，伸手、握、摸等肌力有所改善。 2名患者有肝损伤的征兆。

彭博说，这可能会在zolgensma和另一种药物spinraza之间引发战争。

美国制药公司biogen的spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。 与诺娃不同的是，spinraza是终身治疗，第一年的价格为75万美元，之后的年价格为37.5万美元。 今年一季度，spinraza为biogen企业带来了5亿1800万美元的收入，超过了拆船师预计的4亿865万美元。

诺基亚已经向美国食品药品管理局fda申请了zolgensma的销售批准，fda将在本月内做出决定。 也就是说，zolgensma预计很快上市。

今年以来，诺基亚企业股价上涨了12%。